Affaires réglementaires pharmaceutiques : accès libre

Introduction : Il existe différentes combinaisons de chimiothérapie néoadjuvante (NCT) pour traiter le cancer du sein localement avancé (CLA) ; le traitement par médicaments cytostatiques en fait une préoccupation coûteuse, en établissant des différences économiques dans la consommation des ressources de soins de santé.

Objectif : Comparer la rentabilité de deux stratégies NCT.

Patients et méthode : une analyse coût-efficacité (ACE) de deux schémas thérapeutiques (4FE100C vs.6FE100C) a été réalisée chez des patients atteints d' un cancer du sein de stade clinique III , chaque cohorte comprenant 48 patients.

Paramètre d'efficacité : réponse pathologique complète (pCR).

Coût différentiel : rapport coût-efficacité différentiel (ICER) à l'aide d'un modèle de Markov. Les résultats sont exprimés en termes de coût différentiel par unité d'efficacité supplémentaire. Les coûts ont été exprimés en pesos mexicains (MXN) ($) à compter de 2005 ; ils ont été calculés dans la perspective du système public de santé (SSP, pour son acronyme en espagnol) dénommé IMSS, avec un horizon analytique de 3 à 4 ans. Afin de déterminer la robustesse des résultats, une analyse de sensibilité a été réalisée en modifiant uniquement les coûts médicaux directs avec un taux d'actualisation de 3 %.

Résultats : L'utilisation de 6FE100C a offert une plus grande efficacité par rapport à 4FE100C ; le coût médical direct des seuls médicaments cytostatiques pour la NCT avec 6 FE100C et 4 E100C a généré un coût par cas de 30 467,00 MXN (2 343,61 €) et 18 004,00 MXN (1 384,92 €), respectivement. Le prix unitaire le plus élevé a été donné par l'épirubicine. L'ACE a démontré que le rapport coût-efficacité (C/E) était plus élevé avec 6 FE100C et le rapport coût-efficacité différentiel (ICER) a montré qu'il était nécessaire de payer 11 765 925,42 MXN (905 071,20 €) car il nous indique combien il est payé en plus pour chaque unité d'efficacité supplémentaire (pCR) qui suppose 6 FE100C devant 4 FE100C. L'analyse de sensibilité réalisée montre la robustesse des résultats.

Conclusion : Le schéma 6 FE100C est la stratégie avec le meilleur rapport coût-efficacité et est la plus efficace à court terme pour traiter le LABC.

L'absence d' équivalence thérapeutique (ET) des antibiotiques génériques par rapport à l'innovateur a été rapportée, même en cas d'équivalence pharmaceutique (EP). Le principe pharmaceutiquement actif de la teicoplanine est principalement représenté par les analogues du groupe A2 (A2-1 à A2-2) qui existent dans des proportions données chez l'innovateur.

Nous avons étudié l'évolution de ces ratios chez des volontaires humains recevant 2 schémas posologiques (6 mg/kg IV toutes les 12 heures, 3 fois, puis 6 mg/kg par jour pendant dix jours - groupe 1-, et 12 mg/kg IV toutes les 12h, 3 fois, suivi de 15 mg/kg tous les deux jours jusqu'à J11 - groupe 2-), par une méthodologie HPLC spécifique, après dose unique (J1) et à l'état d'équilibre au jour 11 (J11).

Français Les pourcentages de diminution des analogues les moins lipophiles A2-1, A2-2 et A2-3 étaient respectivement de 18, 11 et 21 % (groupe 1) et de 34, 14 et 15 % (groupe 2) entre J1 et J11 pour les concentrations résiduelles. Dans le même temps, les augmentations du ratio des analogues les plus lipophiles A2-4 et A2-5 étaient respectivement de 15 et 19 % (groupe 1) et de 13 et 30 % (groupe 2). Ces variations posent le problème des génériques ayant la même composition qualitative globale en analogues (PE) mais avec des ratios initiaux différents. L' activité bactéricide de l'innovateur teicoplanine est optimale à ses propres ratios des différents analogues qui agissent de manière synergique. Concernant les génériques, cela conduirait à des ratios finaux dans le sang et les tissus qui risquent d'avoir une activité bactéricide sous-optimale. Ainsi, conclure à une bioéquivalence et à une équivalence thérapeutique de ces génériques avec l’innovateur reste hautement discutable.

Les sociétés biopharmaceutiques recherchent activement des moyens de simplifier la complexité de la conception des études et d'améliorer la faisabilité des protocoles. Une nouvelle approche adoptée par un nombre croissant d'entreprises consiste à établir des comités de facilitation internes chargés d'évaluer les avantages et les coûts de divers éléments de conception des études (par exemple, les critères d'éligibilité des volontaires et les procédures du protocole). Fin 2012, le CSDD de Tufts a mené des entretiens approfondis et compilé et analysé les profils des comités de facilitation internes mis en place récemment par dix grandes sociétés pharmaceutiques . Cet article examine les caractéristiques et les objectifs communs des comités et met en évidence les défis de mise en œuvre et les premières mesures de l'impact des comités.

La réglementation des dispositifs médicaux repose sur trois principaux acteurs : les industriels, les régulateurs et les praticiens. Un rapport sur les dispositifs médicaux est déposé après la survenue d'un événement indésirable lié à un dispositif. Des études montrent que si la plupart des rapports sur les dispositifs médicaux commencent par des observations de praticiens, les industriels déposent 97 % des rapports et les praticiens 3 %. Les objectifs de cet article sont d'identifier les principaux domaines d'intérêt de la réglementation des dispositifs médicaux selon l'industrie, les régulateurs et les praticiens, et d'étudier la faisabilité d'une participation accrue des praticiens à la déclaration des dispositifs médicaux. L'auteur a interrogé 5 industriels, 5 régulateurs et 6 praticiens. Les points de vue des parties prenantes ont été influencés par leur répartition personnelle sur l'importance de résultats tels que le coût, la rapidité, la sécurité et l'efficacité. Les principaux points de vue de l'industrie, des régulateurs et des praticiens étaient que la réglementation des dispositifs médicaux était incohérente et imprévisible et que l'industrie américaine des dispositifs médicaux était à la traîne par rapport à l'Europe. Les objectifs individuels des parties prenantes n'étaient pas alignés et ont entraîné des biais entraînant une représentation variée de la réglementation de la FDA sur les dispositifs médicaux. Une enquête sur les dispositifs médicaux a été envoyée à 1 567 praticiens du système de santé de l'Université de Pennsylvanie. Les 340 réponses à l'enquête ont montré que 46 % des praticiens ont été témoins d'une défaillance d'un dispositif médical, mais que seulement 19 % ont déjà rempli un rapport sur un dispositif médical. Les résultats de l'enquête ont révélé que les praticiens n'ont pas actuellement suffisamment d'expérience ou de connaissances sur les rapports sur les dispositifs médicaux pour participer efficacement et avoir un impact positif sur la surveillance post-commercialisation.