Affaires réglementaires pharmaceutiques : accès libre

Les nouveaux traitements contre le diabète sont toujours passionnants au début, mais à mesure que l'expérience s'accroît, leur place dans la prise en charge devient moins certaine. Cette revue se concentre sur les inhibiteurs de la DPP4 et leur place dans la prise en charge du diabète de type 2. Bien que l'hypoglycémie soit rarement un problème, l'efficacité de la réduction de la glycémie est plus élevée lorsque la glycémie est élevée. Par conséquent, une grande partie de la valeur de l'utilisation des inhibiteurs de la DPP4 repose sur la cible HbA1c choisie pour chaque patient.

Les autorités de réglementation des pays de tous les niveaux de revenu ont du mal à protéger le public des dangers des médicaments de mauvaise qualité (contrefaits et de qualité inférieure) . Les pays aux ressources limitées sont particulièrement exposés aux risques en raison de la faiblesse de la réglementation, du manque de personnel ou des laboratoires dotés d'infrastructures médiocres et d'un manque d'équipements nécessaires pour effectuer les analyses de contrôle de la qualité . Une approche systématique est nécessaire pour combler ces lacunes.

Un processus par étapes a été utilisé pour concevoir des programmes de contrôle de la qualité des médicaments dans de nombreux pays d'Afrique, d'Amérique du Sud et d'Asie du Sud-Est. L'expérience acquise dans ces pays a abouti à l'élaboration de l'approche à trois niveaux pour effectuer le contrôle de la qualité des médicaments tout au long de la chaîne d'approvisionnement.

L'approche consiste en trois niveaux d'analyse successifs, complémentaires et de plus en plus complexes : le premier niveau comprend une inspection visuelle et physique pour évaluer l'état et les informations de l'emballage et de la notice ainsi que les caractéristiques physiques des médicaments eux-mêmes. Le deuxième niveau consiste en des tests analytiques rapides qui évaluent un nombre limité d'attributs de qualité et peuvent être facilement réalisés sur le terrain par du personnel formé. Le troisième niveau comprend des tests de contrôle de la qualité conformément aux spécifications d'enregistrement du produit et est réalisé dans un laboratoire approprié par des analystes expérimentés et formés.

L'approche à trois niveaux offre aux régulateurs des pays à ressources limitées une méthodologie rentable et à haut rendement pour le contrôle de la qualité, qui produit des résultats valides et fiables. Cette approche renforce les systèmes d'assurance qualité des médicaments en permettant une meilleure régulation du marché pharmaceutique , ce qui réduit en fin de compte la prévalence des médicaments de mauvaise qualité.

Ces dernières années, les conceptions adaptatives ont de nouveau attiré l'attention dans la société de recherche clinique car elles peuvent améliorer la flexibilité et l'efficacité de la conduite d'un essai clinique et augmenter les chances de réussite de l'essai. Cependant, les essais adaptatifs sont complexes à concevoir et s'accompagnent souvent de divers degrés de défis statistiques, procéduraux, logistiques et réglementaires . Cet article fournit un aperçu général des conceptions adaptatives en prêtant attention à la discussion sur les concepts de base, la classification, le champ d'application et les principes avec la compréhension actuelle des organismes de réglementation tout au long de l'article. Les conceptions adaptatives aux étapes exploratoire, transparente et confirmatoire sont discutées séparément avec certains types courants brièvement décrits respectivement afin de tenir compte des différences d'impact et de préoccupations réglementaires. Les considérations réglementaires, statistiques et opérationnelles stratégiques sur la façon d'utiliser la conception adaptative sont présentées. Il est à espérer que davantage d'innovation et de collaboration de la part de l'industrie, du monde universitaire et des organismes de réglementation pourraient promouvoir l'application des conceptions adaptatives et transformer le développement de médicaments .

Les progrès de la recherche sur le génome et le protéome ont permis de mieux comprendre les processus d'expression différentielle des gènes . Cela a nécessité l'utilisation d'outils sensibles et spécifiques dans le diagnostic. De nouvelles tentatives prometteuses de thérapie spécifique au patient sont également envisageables. Les acides nucléiques étaient jusqu'à présent un objectif essentiel pour les applications diagnostiques et les interventions thérapeutiques, mais à l'avenir, ils peuvent servir d'outils hautement spécifiques à la séquence dans le diagnostic moléculaire . Les exemples de modalités d'imagerie moléculaire diagnostique sont l'analyse des processus métaboliques qui peuvent conduire à des approches thérapeutiques personnalisées (« thérapie ciblée »). La synthèse peptidique en phase solide SPPS est considérée comme un excellent outil dans la médecine individualisée avec des acides nucléiques qui jouent de plus en plus un rôle clé en tant que médicament. Cela nécessite de nouvelles propriétés des médicaments à base d'acides nucléiques, contigus à la stabilité dans les systèmes biologiques , une grande variabilité par combinaison avec des molécules fonctionnelles à base de peptides ou avec des médicaments reformulés ou des composants d'imagerie. Le spectre d'application à multiples facettes dépend des profils d'expression différentielle des gènes individuels des patients ou du questionnaire médical. Nous présentons ici une nouvelle stratégie de synthèse capable de contourner les étapes de ligature et d'améliorer les rendements dans la technologie SPPS en utilisant un nouveau monomère contenant du disulfure. Cette molécule agit comme un liant disulfure qui peut surmonter les pertes occasionnelles courantes survenant lors des réactions de couplage établies, comme la formation de ponts disulfures.