Affaires réglementaires pharmaceutiques : accès libre

Cadre réglementaire des médicaments orphelins en Albanie

Abstract

Ilda Mallkuçi

Français Il n'existe aucune base juridique pour les médicaments orphelins mentionnés dans la loi n° 105/2014 du 31.07.2014 « Sur les médicaments et les services pharmaceutiques », modifiée. Ils sont réglementés par cette loi comme les autres médicaments autorisés en Albanie selon la procédure centralisée. Cette procédure s'applique aux médicaments autorisés par l'EMA et la FDA. Le document principal de cette procédure est le certificat du produit pharmaceutique de l'EMA ou de la FDA. Les exigences spécifiques pour la procédure centralisée sont détaillées dans la décision du Conseil des ministres n° 299 du 08.04.2015. Actuellement, en Albanie, la commercialisation de 14 médicaments orphelins est autorisée : Ils sont conçus pour le traitement de maladies rares comme la mucopolysaccharidose II et VI, la maladie de Fabry, la mucoviscidose , l'acromégalie, l'hypersécrétion hypophysaire d'ACTH, la fibrose pulmonaire idiopathique , le myélome multiple, etc. Ces médicaments sont autorisés en Albanie depuis 2008 jusqu'en 2017 (bien qu'il n'y ait pas de base juridique spécifiée), la plupart d'entre eux plusieurs mois à 4 ans après la première autorisation par l'EMA. Pour être éligible à la désignation orpheline, un médicament doit répondre à ces critères : il doit être destiné au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie potentiellement mortelle ou chroniquement invalidante ; la prévalence de la maladie dans l'UE ne doit pas être supérieure à 5 sur 10 000 ; aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de la maladie concernée ne peut être autorisée, ou, si une telle méthode existe, le médicament doit apporter un bénéfice significatif aux personnes touchées par la maladie. 60 % des médicaments désignés orphelins sont destinés à un usage pédiatrique. Les maladies rares étant un problème mondial, les agences travaillent en étroite collaboration avec leurs partenaires internationaux sur la désignation et l'évaluation des médicaments orphelins. Recommandations : rapprocher la législation albanaise de la législation européenne concernant les médicaments orphelins et créer une base de données sur l'extension de l'utilisation des médicaments orphelins en Albanie.