La thérapie génique est une technique d'administration thérapeutique de polymères d'acide nucléique comme médicament dans la cellule du patient pour traiter une maladie. Les polymères sont ciblés pour éventuellement corriger une mutation génétique. La thérapie génique pourrait être un moyen de régler un problème génétique à sa source. En ajoutant une copie corrigée d’un gène défectueux, la thérapie génique promet d’aider les tissus et organes malades à fonctionner correctement. Habituellement, un vecteur est utilisé en thérapie génique, généralement un virus, pour transmettre un gène aux cellules là où il est nécessaire. Une fois à l’intérieur, la machinerie de lecture des gènes de la cellule utilise les informations contenues dans le gène pour construire des molécules d’ARN et de protéines. Les protéines (ou ARN) peuvent alors effectuer leur travail dans les cellules.
Revues connexes sur la thérapie génique
Journal of Genetic Syndromes & Gene Therapy, Gene Technology, Journal of Stem Cell Research & Therapy, Clonage & Transgenèse, Thérapie génique du cancer, Thérapie génique actuelle, Thérapie génique et biologie moléculaire, Thérapie génique et régulation, Thérapie génique humaine, Méthodes de thérapie génique humaine .